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Genome editing for treating Retinal dysfunction disease

机译:基因组编辑治疗视网膜功能障碍疾病

摘要

The present invention relates to a gene manipulation composition for treatment or alleviation of retinal dysfunction disorder and a method using the same. More specifically, the present invention relates to a gene manipulation composition comprising a guide nucleic acid capable of targeting a retinogenesis gene and a method for treating or alleviating retinal dysfunction-caused diseases by which a retinogenesis gene is artificially manipulated and/or edited using the composition.
机译:本发明涉及用于治疗或减轻视网膜功能障碍的基因操作组合物及其使用方法。更具体地,本发明涉及一种基因操纵组合物,其包含能够靶向视网膜生成基因的指导核酸,以及用于治疗或缓解视网膜功能障碍引起的疾病的方法,通过该方法使用该组合物人工操纵视网膜生成基因和/或编辑该基因。

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