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Messenger RNA therapy for the treatment of Friedreich's ataxia

机译:Messenger RNA疗法可治疗Friedreich共济失调

摘要

The present invention provides methods and compositions of treating Friedreich's ataxia (FRDA) based on administering an mRNA encoding a frataxin protein.
机译:本发明提供了基于施用编码frataxin蛋白的mRNA的治疗弗里德赖希共济失调(FRDA)的方法和组合物。

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