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COMPOUNDS AND METHODS FOR INHIBITING CDK5 ALLEVIATE CARDIAC PHENOTYPES IN TIMOTHY SYNDROME AND RELATED CONDITIONS

机译：抑制单核综合征中CDK5消除对映体表型的化合物和方法及相关条件

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摘要

The present invention relates to compounds and methods for inhibiting CDK5 or the CDK5 pathway for treating long QT syndrome (LQTS), and in particular Timothy Syndrome (TS). Additionally, the invention relates to small molecule and gene therapy based therapies and combinations for treating Timothy Syndrome (TS), and related channelopathies.

机译：本发明涉及抑制CDK5或CDK5途径的化合物和方法，所述CDK5或CDK5途径用于治疗长QT综合征（LQTS），尤其是提摩西综合征（TS）。另外，本发明涉及基于小分子和基因疗法的疗法和组合，用于治疗提摩西综合征（TS）以及相关的通道病。

著录项

公开/公告号US2020188469A1

专利类型
公开/公告日2020-06-18

原文格式PDF
申请/专利权人 THE TRUSTEES OF COLUMBIA UNIVERSITY IN THE CITY OF NEW YORK;
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申请/专利号US201816500670
发明设计人 MASAYUKI YAZAWA;LOUJIN SONG;
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申请日2018-04-03
分类号A61K38;C12N15/113;A61P25;A61P9;A61K31/52;A61K31/454;A61K31/15;A61K31/5375;
国家 US
入库时间 2022-08-21 11:26:44

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