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Therapeutic agent for myotonic dystrophy

机译:强直性肌营养不良症的治疗剂

摘要

The present invention provides a therapeutic agent for myotonic dystrophy which inhibits aberrant splicing responsible for myotonic dystrophy, resulting in an increase in a normally spliced product and thus improvement in a symptom of myotonic dystrophy, and is highly safe for use in long-term administration. The therapeutic agent for myotonic dystrophy comprises, as an active ingredient, at least one compound selected from the group consisting of erythromycin, clarithromycin and azithromycin, a pharmaceutically acceptable salt or hydrate thereof, or a prodrug thereof.
机译:本发明提供了一种用于强直性肌营养不良症的治疗剂,其抑制了导致强直性肌营养不良的异常剪接,从而导致正常剪接产物的增加,从而改善了强直性肌营养不良的症状,并且对于长期给药是高度安全的。强直性肌营养不良症的治疗剂包括至少一种选自红霉素,克拉霉素和阿奇霉素的化合物,其药学上可接受的盐或水合物或其前药作为活性成分。

著录项

  • 公开/公告号US10500223B2

    专利类型

  • 公开/公告日2019-12-10

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 OSAKA UNIVERSITY;

    申请/专利号US201615743622

  • 发明设计人 MASAYUKI NAKAMORI;HIDEKI MOCHIZUKI;

    申请日2016-07-07

  • 分类号A61K31/7048;A61K31/7052;A61P21;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-21 11:24:41

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