一种造血干细胞HBB基因修复的方法及产品

摘要

本发明公开了一种造血干细胞HBB基因修复的方法及产品，所述方法利用CRISPR‑Cas9基因编辑技术靶向敲除β‑地中海贫血(地贫)中缺失位点密码子41/42(‑TCTT)的技术，通过设计并合成能识别引导Cas9蛋白至目标基因靶序列的sgRNA，将其与Cas9蛋白混合电转导入β‑地贫密码子41/42(‑TCTT)造血干细胞中，同时引入同源重组供体高效修复该突变位点处氨基酸的正常编码功能，恢复β‑珠蛋白基因的正常表达。本发明利用现有基因编辑技术编辑输血依赖型β‑地贫密码子41/42(‑TCTT)，修复效率高，修复后的患者造血干细胞在自体移植后可以重建患者血液系统并治疗地中海贫血疾病。