高转导效率的rAAV载体、组合物及其使用方法

摘要

本发明提供了AAV衣壳蛋白，所述衣壳蛋白包含对VP3区中表面暴露的赖氨酸、丝氨酸、苏氨酸和/或酪氨酸残基之一或其组合的修饰。本发明还提供了含有本发明之AAV衣壳蛋白的rAAV病毒体以及编码本发明之AAV衣壳蛋白的核酸分子和rAAV载体。有利地，与野生型rAAV载体和病毒体相比，本发明的rAAV载体和病毒体具有提高的转导多种目的细胞、组织和器官的效率。