携带锌指核酸酶表达元件和供体DNA的腺病毒及其构建方法和应用

摘要

一种携带锌指核酸酶表达元件和供体DNA的腺病毒，缺失E1区和E3区，在缺失区插入了锌指核酸酶表达元件和供体DNA。构建方法由构建腺病毒骨架载体、构建携带锌指核酸酶表达元件的腺病毒E3区穿梭载体、构建携带供体DNA的腺病毒E1区穿梭载体、构建携带锌指核酸酶表达元件和供体DNA的腺病毒载体、包装和扩增以及纯化步骤组成，携带锌指核酸酶表达元件和供体DNA的腺病毒在制备治疗遗传性疾病药物中的用途。