表达全长ABCA4基因的腺相关病毒载体及应用

摘要

本发明公开了表达全长ABCA4基因的腺相关病毒载体及应用。ABCA4基因片段，所述的基因片段编码ABCA4全长蛋白以p1150Cys为分裂位点断裂得到的任意一个片段。一种重组腺相关病毒，由含有含内含肽片段的人ABCA4‑N或ABCA4‑C蛋白片段的编码基因的载体、AAV的Rep及Cap蛋白表达质粒、辅助质粒共转染HEK293细胞包装制备得到。利用本发明所重组腺相关病毒可在STGDI疾病模型中高效的转导视网膜光感受器细胞，并在高效地表达全长的ABCA4蛋白，实现疾病治疗的目标。