一种基于CRISPR/CasRx RNA编辑系统靶向炎症因子的细胞微囊泡

摘要

一种基于CRISPR/CasRx RNA编辑系统靶向炎症因子的细胞微囊泡，其由转染目的质粒的工程细胞所表达分泌而获得，所述细胞微囊泡内包含由外泌信号肽引导的CRISPR/CasRx编辑酶和靶向炎症因子的sgRNA，CRISPR/CasRx在靶向炎症因子的导向RNA序列sgRNA的引导下，特异性结合并降解炎症因子的mRNA，降低靶细胞内的特定炎症因子的mRNA水平。该细胞微囊泡与宿主细胞融合性好，免疫原性低，用于治疗急性炎症因子风暴相关疾病，如急性呼吸窘迫综合征(ARDS)、细胞因子释放综合征(CRS)及败血症等。