抗C9ORF72寡核苷酸及相关方法

摘要

本公开内容提供了用于使C9ORF72转录物沉默的反义化合物、方法和组合物。本公开内容提供了用于在有此需要的对象中治疗、预防或减轻与C9ORF72相关的疾病、障碍和病症的反义化合物、方法和组合物。还考虑了用于制备用于治疗、预防或减轻与C9ORF72相关的疾病、障碍或病症的药物的反义化合物和方法。