一种小脑共济失调疾病模型的构建方法及应用

摘要

本发明公开了一种小脑共济失调疾病模型的构建方法及应用，涉及生物技术领域。该构建方法是使得目标动物基因组中的Wtap基因不表达或表达受抑制，从而得到小脑共济失调疾病模型。该模型可表现出小脑共济失调疾病特征，该模型可用于小脑共济失调疾病的研究，可以帮助阐明HA的发病过程及机制，并为该疾病的治疗或预防提供新的靶标。此外，本发明还提供了小脑共济失调疾病模型在小脑共济失调疾病发病机制、机理研究或筛选用于预防或治疗小脑共济失调疾病药物的研究中的应用。