包括具有β滑移突变的人源化TTR基因座的非人动物和使用方法

摘要

提供了包括包含β滑移突变的人源化TTR基因座的非人动物细胞和非人动物以及使用此类非人动物细胞和非人动物的方法。包括包含β滑移突变的人源化TTR基因座的非人动物细胞或非人动物表达人转甲状腺素蛋白或嵌合转甲状腺素蛋白，所述嵌合转甲状腺素蛋白的片段来自人转甲状腺素蛋白。提供了用于使用包括人源化TTR基因座的此类非人动物来评估如核酸酶药剂等被设计成靶向人TTR的人TTR靶向试剂的体内功效的方法。