靶向β-珠蛋白基因的gRNA分子，其合成方法和修正突变类型的方法

摘要

本申请公开了一种靶向β‑珠蛋白基因的内含子I或内含子II的gRNA分子，其合成方法，一种构建靶向β‑珠蛋白基因突变位点的修复系统的方法，一种修复系统，以及一种修正β‑地中海贫血中β‑珠蛋白基因突变类型的通用方法。特别是，所述通用方法能够修正HSPC中大多数类型的HBB基因突变，并且靶向的HSPC在体外具有正常功能且没有明显的脱靶效应。