机译:CAS9 / GRNA选择性靶向贝多芬TMC-1突变等位基因,用于治疗基于AAV的递送的渐进式听力损失
Ecole Polytech Fed Lausanne Lausanne Switzerland;
Harvard Med Sch Boston MA USA;
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Ecole Polytech Fed Lausanne Lausanne Switzerland;
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机译:CAS9 / GRNA选择性靶向贝多芬TMC-1突变等位基因,用于治疗基于AAV的递送的渐进式听力损失
机译:在内耳中使用AAV-PHP.B递送CRISPR / CAS9导致突变的TMC1等位基因的等位基因特异性灭活,并保护贝多芬小鼠的听觉功能
机译:通过CRISPR / CAS9选择性靶向致癌KRAS G12S突变体均等位基因诱导有效的肿瘤回归
机译:多个定量性状基因座修改渐进性听力损失DFNA36在贝多芬(Tmc1Bth)小鼠模型中的耳蜗毛细胞变性。
机译:通过CRISPR / CAS9选择性靶向致癌KRAS G12S突变体均等位基因诱导有效的肿瘤回归