一种RS1-KO小鼠模型的构建方法及其应用

摘要

本发明提供了一种试剂，所述试剂包括基因编辑器和gRNA，所述gRNA特异性结合RS1基因，优选地所述gRNA的靶向位点序列sgRNA1和/或sgRNA2，所述sgRNA1如SEQ ID NO:1所示，所述sgRNA2如SEQ ID NO:2所示。本发明还提供了一种利用本发明所述的试剂制备的分离细胞和非人哺乳动物及其制备方面。本发明提供了优化的造模方案，一方面模型得率高，整体胚胎的质量好，并且具有敲除率高、无外源基因片段导入的优点，另一方面小鼠模型视网膜多层变薄劈裂、病理表现更严重，并且与人的视网膜劈裂症表型更类似，是一种不引入外源基因的而有效的X连锁视网膜劈裂症模型非人哺乳动物模型。