CRISPR系统及其在制备TTN基因突变的扩张型心肌病克隆猪核供体细胞中的应用

摘要

本发明公开了一种CRISPR/Cas9系统及其在制备TTN基因突变的扩张型心肌病克隆猪核供体细胞中的应用。本发明提供了一种sgRNA，命名为sgRNATTN‑E278‑g2，其靶序列结合区如SEQ ID NO：7中第1‑20位核苷酸所示。本发明还提供了一种质粒，命名为质粒pKG‑U6gRNA(TTN‑E278‑g2)，其转录得到sgRNATTN‑E278‑g2。本发明还保护sgRNATTN‑E278‑g2或质粒pKG‑U6gRNA(TTN‑E278‑g2)在制备扩张型心肌病猪模型或扩张型心肌病猪细胞模型中的应用。本发明为扩张型心肌病猪模型的制备奠定了坚实的基础，对于扩张型心肌病药物的研发具有重大应用价值。