ND4基因重组腺相关病毒载体及其制备方法和应用

摘要

本发明公开了一种包含ND4基因表达盒的重组腺相关病毒载体，所述重组腺相关病毒载体的骨架为pAAV9，所述ND4基因表达盒包含人ND4基因或优化的人ND4基因。本发明还公开了该重组腺相关病毒载体的制备方法和应用。本发明将pAAV9作为ND4的基因载体，将ND4转导至病人眼中时，在确保安全性的同时，在视网膜上的表达量更高，具有更高的转导效率和高效的表达能力，感染视神经细胞的能力更强。将其制备为玻璃体腔注射的药物，能够增强该基因在Leber’s基因治疗中效果，并且可以减少注射剂量和缩短治愈时间。