CRISPR基因编辑技术在治疗地中海贫血中的应用

摘要

本发明提供了一种CRISPR基因编辑技术在治疗地中海贫血中的应用，该应用中的CRISPR系统包括至少一种核酸酶和至少一种sgRNA，所述sgRNA能够靶向HBG(γ珠蛋白基因)启动子的抑制元件，所述核酸酶能够切割HBG启动子的抑制元件，所述sgRNA包括靶向HBG启动子的抑制元件的靶向序列，所述靶向序列包括SEQ ID No.1所示序列或SEQ ID No.1的互补序列。通过电转的方法将所述核酸酶和sgRNA的复合物转到细胞中，可以敲除HBG(γ珠蛋白基因)启动子上的抑制元件，提高细胞中HBG mRNA相对含量，相较于传统的慢病毒感染技术，免除了由于病毒导致的外源DNA随机整合，提高了临床应用的前景。