一种利用CRISPR/Cas9系统同源重组修复IL-2RG缺陷基因的方法

摘要

本发明公开了一种利用CRISPR/Cas9系统同源重组修复IL‑2RG缺陷基因的方法，通过获得pAAV‑AAVS1Donor载体和pAAV‑SaCas9‑gRNAAAVS1载体用于修复IL‑2RG缺陷基因，通过将其共同注入X‑SCID宿主细胞后，pAAV‑SaCas9‑gRNA AAVS1载体中的CRISPR/Cas9系统将宿主细胞中缺陷IL‑2RG基因进行切割，并采用同源重组修复机制将pAAV‑AAVS1Donor载体中正确的IL‑2RG基因准确地插入到基因组中，本发明利用CRISPRCas9系统同源重组修复IL‑2RG缺陷基因的方法,实现了X‑SCID精准治疗的突破。