具有高活性和降低脱靶的SIRNA结构

摘要

本发明提供用于使用RNA干扰来调节靶基因表达的化合物、组合物和方法。本发明的RNAi结构和分子可用于以高水平的RNAi活性和降低的脱靶作用来调节基因表达或使基因表达沉默。有利的结构包括靶向任意基因的、在种子区中含有一个或多个2’‑脱氧核苷酸的siRNA。所述RNA干扰分子可用于预防或治疗疾病的方法中。