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经修饰的因子IX、以及用于基因转移到细胞、器官和组织的组合物、方法和用途

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摘要

本发明涉及经修饰的因子IX编码序列、表达盒、如病毒(例如，慢病毒或腺相关病毒)载体之类的载体、以及基因转移方法和用途。具体而言，涉及将因子IX核酸靶向细胞、组织或器官以用于因子IX的表达(转录)。

公开/公告号CN108138159A

专利类型发明专利
公开/公告日2018-06-08

原文格式PDF
申请/专利权人费城儿童医院;
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申请/专利号CN201680043108.6
发明设计人凯瑟琳·A·海;泽维尔·安谷拉;
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申请日2016-06-23
分类号C12N9/64(20060101);C12N15/52(20060101);C07K14/745(20060101);C12N15/864(20060101);A61K38/48(20060101);A61K48/00(20060101);
代理机构31263 上海胜康律师事务所;
代理人樊英如;李献忠
地址美国宾夕法尼亚州
入库时间 2023-06-19 05:32:39

1. 经修饰的因子IX、以及用于基因转移到细胞、器官和组织的组合物、方法和用途 [P] . 中国专利： CN108138159A . 2018-06-08
2. 用于基因转移到细胞、器官和组织中的变异AAV和组合物、方法及用途 [P] . 中国专利： CN110606874A . 2019-12-24
3. Modified factor IX, and compositions, methods and uses for gene transfer to cells, organs, and tissues [P] . US11110153B2 . 2021-09-07

机译：改性因子IX，以及组合物，方法和用于基因转移到细胞，器官和组织的用途
4. MODIFIED FACTOR IX, AND COMPOSITIONS, METHODS AND USES FOR GENE TRANSFER TO CELLS, ORGANS, AND TISSUES [P] . US2021330763A1 . 2021-10-28

机译：改性因子IX，以及组合物，方法和用于基因转移到细胞，器官和组织的用途
5. MODIFIED FACTOR IX, AND COMPOSITIONS, METHODS AND USES FOR GENE TRANSFER TO CELLS, ORGANS AND TISSUES [P] . 欧洲知识产权局专利： EP3313991A4 . 2018-12-05

机译：修饰的因子IX以及将基因转移到细胞，器官和组织中的成分，方法和用途