用于基因转移到细胞、器官和组织中的变异AAV和组合物、方法及用途

摘要

本发明涉及腺相关病毒(AAV)血清型AAV‑Rh74和相关的AAV载体以及AAV‑Rh74和相关的AAV载体介导的基因转移方法和用途。特别是，AAV‑Rh74和相关的AAV载体将多核苷酸靶向细胞、组织或器官，用于表达(转录)编码治疗性蛋白质和肽的基因，以及用作或转录成抑制性核酸序列的多核苷酸。