用于造血干细胞中核酸酶介导的基因组工程化和校正的方法和组合物

摘要

本公开是在基因组工程领域内，特别是造血干细胞的基因组的靶向修饰。本文公开用于改变表达或用于校正一种或多种编码在遗传性疾病(例如镰状细胞疾病)中所涉及的蛋白的基因(例如，产生疾病中的缺乏、不足或异常的蛋白和/或调节这些蛋白的蛋白)的方法和组合物。本发明描述了用于基因治疗和基因组工程中的组合物和方法。