使用外周注射AAV载体向运动神经元进行广泛基因投送

摘要

本发明涉及使用外周注射AAV载体向运动神经元进行广泛基因投送。具体地，本发明涉及用于在哺乳动物中，向中枢神经系统的细胞，例如脑神经元或神经胶质细胞、特别是脊髓的运动神经元或神经胶质细胞投送基因的组合物和方法，特别是基于rAAV的全身性注射的方法。本发明还涉及通过治疗性基因的表达，在哺乳动物中治疗运动神经元病症的方法。本发明基于未预料到的发现，即AAV载体的外周注射导致绕过血脑屏障，并大量感染运动神经元。本发明可用于任何哺乳动物，包括人类对象。