化合物、组合物、制剂及其在治疗与铜滞留相关的疾病或遗传性障碍中的用途

摘要

本发明公开了一种化合物、组合物、通式1化合物的合成方法以及应用方法。该通式1的化合物还包括其盐、多晶型物、溶剂化物和水合物。所述化合物可以配制成药物组合物。这种药物组合物可以用于治疗与铜超量相关的肝脏功能障碍和遗传性障碍。多种其它的化合物可以与该要求保护的化合物一起加入，可以以适于治疗威尔逊氏病的药用剂量给药。通式1中，R1、R2和R3各自独立地表示氢、巯基、烷基、烷基巯基、乙酰巯基、二硫化物、酰基、酰基烷基、烯基、烷基硫基烷基、炔基、烷氧基芳基、烷氧基烷基、芳基、芳烷基、芳氧烷基、芳基硫基烷基、环烷基、醚、酯、杂芳基、杂环基、低级烷基、砜、亚砜或羟烷基；以及R4代表胍残基、肼残基、酸、丙酮酸残基、草酰乙酸残基、生育酚残基、抗坏血酸残基、硫胺素残基、硫辛酸、硫辛酸残基、乙酰半胱氨酸残基、α-酮戊二酸残基、二巯基丙醇残基、NO供体残基、谷胱甘肽残基、(RS)-2,3-二磺酰基-1-丙醇、(R)-2-乙酰氨基-3-磺酰基丙酸以及上述任意一种的类似物中的至少一种。