体内抑制在灵长类亨廷顿基因表达的方法和序列

摘要

本发明公开了在灵长类包括猕猴和人类中抑制编码亨廷顿蛋白的HD基因表达的序列、分子和方法。这些序列、分子和方法能帮助HD病因学的研究，也可以通过减少HD mRNA提供该疾病的治疗手段，而不会引起猕猴和人类的死亡、自主运动的损害或细胞的改变。