通过修饰异常或反常表达基因的表达来治疗性干预个体的遗传病

摘要

本发明提供了用于减轻遗传病的方式和方法。在分化细胞中具有表型的遗传缺损可以导致在其前体细胞中的缺损。这些所谓的继发性缺损成为个体综合疾病的原因。在本发明中，目的在于减轻遗传病症状的基因干扰涉及分化细胞中的原发性遗传缺损和前体细胞中的继发性缺损。