用于治疗和诊断与骨髓增生异常综合征(MDS)相关的增殖性病症的SALL4的靶向

摘要

本发明公开了SALL4(包括同种型SALL4A、SALL4B和SALL4C)——一种锌指转录因子——的核酸、蛋白质和抗体。此外，公开了这样的方法，其表明SALL4组成型表达增加模型动物系统的细胞中的致白血病能力。而且，在转基因小鼠中，选择的同种型(例如SALL4B)组成型表达表明这些动物形成类骨髓增生异常综合征(MDS)迹象和症状，包括急性髓细胞性白血病(AML)，其是可植入的。本公开内容也提供识别和纯化胚胎干细胞、成体干细胞或肿瘤干细胞--包括白血病干细胞——的方法，提供识别与SALL4结合和/或调节SALL4的物质的方法，提供诊断对象中MDS的方法和提供治疗存在MDS的对象的方法。