设计与选择天然的siRNA作为基因药物的方法及药物配方

摘要

本发明集RNA干扰技术、人体基因库搜索技术、生物计算机信息技术、生物芯片技术和基因工程技术为一体，提供一种实用的方法，以便能更好地设计和预测高特异性的基因片断，用其作为高效的基因药物，来灭活一组相关的致病基因。本发明特别涉及一个完整的基因药物的制备过程，它包括精选致病的靶基因，鉴定内源性的siRNA序列，预测特效的SDSO分子，将一种或多种天然的SDSO分子、运载成份、靶导成份和其它有关的辅助成份组装成新型的基因药物，来防治多种病毒性感染、肿瘤和遗传性疾病。本发明进一步亦包括基因药物的配方，尤其是那些含有一个酶切中心序列(5’－CGGAU－3’5’－CGGGA－3’或它们的衍生序列)，由21对核苷酸组成的双链寡聚核苷酸分子。