用于由靶细胞表达因子VIII的腺伴随病毒载体

摘要

本发明提供了适于在人细胞中高水平地表达基因的改善的病毒载体。尤其是,本发明提供适于基因治疗的腺伴随病毒载体(AAV)。这些载体具有递送含核酸构建体的能力,导致在受体个体体内产生治疗水平的有生物学活性的全长因子Ⅷ。本发明还提供包含这种AAV载体的药物组合物以及制造和使用这些构建体的方法。