用于降低含有延伸核苷酸重复序列的基因的有害活性的化合物

摘要

本公开的各方面包括通过使细胞与有效量的四氢咔唑胺化合物接触来降低细胞中的靶基因的有害影响，如细胞中含有突变型延伸核苷酸重复序列(NR)的靶基因的有害活性的方法。含有突变型延伸NR的靶基因的有害活性(例如，由其编码的产物的毒性和/或功能失调)可例如通过降低(并且在一些情况下差异地、包括选择性地降低)由所述靶基因编码的毒性表达产物(例如，RNA或蛋白质)的产生或活性来降低。还提供了用于实施主题方法的药盒和组合物。