WAS综合征特异性诱导性多能干细胞及其应用

摘要

本发明提供WAS综合征特异性诱导性多能干细胞，通过体细胞重编程技术首次获得WAS综合征特异性的iPSCs，并命名为WAS-iPSCs。本发明提供的细胞可在体外无限扩增，与传统方法从患者体内获得疾病特异性细胞相比，为科研取材带来极大便利。第二，通过WAS-iPSCs体外向造血分化，可研究WAS基因在造血分化过程中的动态作用，与以往使用成熟血液细胞或动物模型相比，提供了一种研究WAS发病机制的新平台与新视角。第三，本发明获得的WAS-iPSCs不含有外源性重编程载体插入突变，为个体化细胞基因治疗研究提供了相对安全的替代细胞来源。