呼吸疾病相关基因特异性siRNA、含有siRNA的双螺旋寡RNA结构及其用途

摘要

本发明涉及与呼吸疾病相关的基因特异性siRNA，具体涉及与特发性肺纤维化和慢性阻塞性肺病(COPD)相关的基因特异性siRNA，以及含有所述基因特异性siRNA的高度有效的双螺旋寡RNA结构，其中所述双螺旋寡RNA结构具有如下结构，其中亲水性和疏水性材料用简单共价键或接头介导的共价键结合至双螺旋RNA结构(siRNA)的两端，从而有效转入细胞中，并且所述亲水性和疏水性材料能够通过溶液中双螺旋寡RNA结构的疏水作用转换为纳米颗粒。合意的是双螺旋寡RNA结构中含有的siRNA是对CTGF、Cyr61或Plekho1特异性siRNA，所述CTGF、Cyr61或Plekho1是与呼吸疾病尤其是特发性肺纤维化和COPD相关的基因。此外，本发明涉及用于产生双螺旋寡RNA结构的方法以及用于预防或治疗呼吸疾病(尤其是特发性肺纤维化和COPD)的含有双螺旋寡RNA结构的药物组合物。