用于修复DMD基因突变的核酸序列及系统

摘要

本发明公开了用于修复DMD基因突变的核酸序列及系统，基因编辑系统可敲除X染色体第31792310位至第31854834位，或第31747866位至第31838091位，或第31747866位至第31854834位之间的Dystrophin基因组区域；优选的，所述基因编辑系统可敲除X染色体第31815201位至第31846518位、第31769972位至第31815200位，或第31769972位至第31846518位之间的Dystrophin基因组区域。本发明的基因编辑系统可针对>17％的DMD患者，包括EX51(缺失)4％、EX50(缺失)13％、EX45‑50(缺失)、EX48‑50(缺失)、EX50(缺失)、EX51(缺失)、EX52(缺失)以及EX50或EX51外显子区点突变及其他各种形式的突变，适应性更广。