治疗法布瑞氏症

摘要

本揭示内容是关于一种多羟化吡咯啶的新颖用途，其可用以制备一药物以治疗法布瑞氏症。据此，本揭示内容提供一种用以治疗罹患或疑似罹患法布瑞氏症的个体的方法。该方法包含对该个体投予一治疗有效量的式(I)化合物、其盐类、酯类或溶剂合物，其中，R1是H或以‑COR2任选取代的C1‑3胺；R2是以具有至少一取代基的环烷基或苯基任选取代的烷基或烯烃，其中该取代基是选自由卤素、烷基、卤烷基及烷氧基所组成的群组；藉以改善、减缓、减轻及/或预防与法布瑞氏症相关的病征。依据本揭示内容较佳的实施方式，式(I)化合物为一人类突变溶酶体α‑半乳糖苷酶A的伴侣蛋白。