腺相关病毒载体递送β-肌聚糖和微RNA-29以及肌营养不良症的治疗

摘要

本文描述了重组AAV载体，其包含包括β‑肌聚糖的多聚核苷酸序列，以及使用重组载体在患有肌营养不良症的哺乳动物受试者中减少或预防纤维化的方法。本文还描述了联合治疗，其包含给患有肌营养不良症的哺乳动物受试者施用表达β‑肌聚糖和miR‑29c的AAV载体。