叔胺类阳离子脂质衍生物及其在RNA药物递送系统的应用

摘要

本发明涉及化学与制剂领域，具体涉及叔胺类阳离子脂质衍生物及其在RNA药物递送系统中的应用。本发明的阳离子脂质以叔胺片段作为亲水部分，以氨基酸作为骨架，以酯键作为连接键，以烷烃结构作为疏水部分，具有生物相容性好、安全性高等优势；合成方法简便快捷，合成成本低，有利于大规模生产。基于本发明设计的阳离子脂质构建的阳离子脂质体，如A13，能稳定荷载siRNA，在多种人源肿瘤细胞上基因沉默效果优于阳性对照Lipofectamine2000，并能抵抗血清存在对基因沉默效果的影响。本发明将提供一类具有高转染效率的新型阳离子脂质，并为RNA药物递送提供安全高效的非病毒载体平台。