用于治疗视网膜变性疾病的基因疗法

摘要

本发明涉及配置用于治疗视网膜变性疾病如色素性视网膜炎(RP)的多核苷酸、包含所述多核苷酸的核酸载体、包含所述核酸载体的药物组合物、包含所述多核苷酸或所述核酸载体的试剂盒、制备所述核酸载体的方法和治疗视网膜变性疾病的方法。