有效修复地中海贫血Westmead突变的方法及应用

摘要

有效修复地中海贫血Westmead突变的方法及应用。本发明提供了一种诱导型多能干细胞。该诱导型多能干细胞的HBA2基因不具有westmead突变。根据本发明实施例的诱导型多能干细胞最初是由由携带地中海贫血症westmead突变的人羊水细胞诱导而来，依据一定的基因修复手段对初始诱导型多能干细胞进行突变修复后，获得本申请的诱导型多能干细胞，所述诱导型多能干细胞的HBA2基因不再具有westmead突变。根据本发明实施例的诱导型多能干细胞具有多能性，相对于具有westmead突变的诱导型多能干细胞在造血功能方面明显地提高。