Topics 7　CRISPR/Casシステムを用いたマウスゲノム編集

摘要

人工制限酵素を用いたゲノム編集技術が注目を集めている．これまでは主に，DNA結合ドメインにFokIエンドヌクレアーゼをつないだ融合蛋白質であるZFN，TALENが用いられてきたが，これらは任意の標的遺伝子座へのアクセスが可能とされるものの，DNA結合ドメインのデザインが難しく手間とコストがかかるものであった．一方，RNAにより標的DNA配列を認識するCRISPR/Casシステムは，安価で簡単にベクターが構築できることから，特に哺乳類の遺伝子改変で効果を発揮している．本稿では，我々が構築した評価システムと，遺伝子改変マウス作製や遺伝子治療への応用など，新しい展開について紹介する．