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摘要

造血器腫瘍に対する分子標的療法は，腫瘍細胞のみに特異的に発現し，その増殖や進展に必須の分子を標的にした分子標的治療薬による新たな治療法である。分子標的治療薬は腫瘍細胞への選択性が高く，したがって正常細胞への影響が少ないために理論的には毒性は少ないと考えられる。これに対し，抗がh剤治療は腫瘍細胞に対する殺細胞効果を指標に開発された，抗がh剤を用いるために正常細胞にも大きな影響を及ぼし，しばしば致命的な有害事象や合併症をもたらす。分子標的治療薬は， 腫瘍細胞の細胞内シグナル伝達の制御，ェピジエネティックス制御，タンパク分解制御などを目的に開発された種々の低分子化合物，腫瘍細胞の表面抗原を標的に開発された抗体や標的分子のタンパク合成を阻害するsiRNAなどの核酸に分類される。