核酸医薬開発を目指した化学修飾核酸の創製

摘要

DNAやRNAなどの核酸ォリゴマ一からなる核 酸医薬は，標的特異性が高く，副作用が少ないこと から次世代医薬品として期待されている.中でも 20塩基程度の二本鎖RNAであるsmall interfering RNA (siRNA)やmicroRNA (miRNA)は，RNA 干渉により相補的な配列を含む標的mRNAの遺伝 子発現を特異的に抑制することから，特に注目を集 めている.しかし，これらの機能性短鎖RNA は，細胞膜透過性が低く，またヌクレア一ゼによる 分解を受けるため，十分な遺伝子発現抑制効果が得 られない.