トピックス 1.造血幹細胞への遺伝子導入と臨床応用

摘要

造血幹細胞は遺伝子治療の理想的な標的細胞と考えられ，造血幹細胞移植技術をベースとした臨床応用としての遺伝子治療法の確立が期待される．幾つかの単一遺伝子病等に対しては遺伝子治療臨床研究が既に実施されているが，まだ明瞭な臨床的効果は得られていない．遺伝子導入効率が低すぎるのがその主因であり，それを解決する技術的ブレイクスルーが求められている．我々は，新規テクノロジーとして選択的増幅遺伝子の開発を進めている．