多発性嚢胞腎の新しい治療法 バソプレシンV2レセプター阻害薬

摘要

多発性嚢胞腎はもっとも頻度が多い遺伝病であり,腎不全と腎,肝などの臓器に多発する嚢胞による腹部膨隆,さらに高血圧,脳動脈癌などを生じる全身疾患である.疾患責任遺伝子PKD1,PKD2が同定され,細胞内カルシウム代謝異常が細胞内病態の本体であることが解明されてきた.分子病態の理解が急速に進み,とくにcAMPが嚢胞の増大と,結果としての腎不全に関与する重要な分子であることが動物モデルで明らかになった.バソプレシンV2レセプター阻害薬が腎におけるcAMP嚢胞の縮小と腎不全の改善をもたらすことから,この分子標的薬の臨床治験が開始されている.本稿では多発性嚢胞腎の最近の知見を,とくに分子標的創薬に焦点をおき,紹介する.