脂肪萎縮症とレプチン治療

摘要

著者らは，脂肪萎縮症モデルマウスとレプチン過剰発現トランスジてニック（LepTg)マウス交配実験から. 脂肪萎縮症に伴う糖脂質代謝異常のおもな原因がレフチンの不足であることを明らかにした.つぎに臨床研 究においてヒ卜症例におけるレフチン治療の有効性を確認した後.医師主導治験および高度医療評価制度下 での臨床試験を実施し，2013年，国内外未承認薬としてはわが国ではじめてメトレレブチンが医師主導治験 により薬事承認された.今後，メ卜レレフチンのさらなる臨床応用の拡大が期待される.