小児遺伝性神経疾患の遺伝子治療の開発

摘要

先天代謝異常症などに起因する小児遺伝性神経病変に対する遺伝子治療の実用化が期待されている．神経細胞に目的遺伝子を導入するためのアプローチとしてex vivo法およびin vivo法があり，それぞれの方法における移植細胞の開発と，各種ベクターの導入効率の改善と安全性の研究が進hでいる．現在行われている中枢神経病変に対する遺伝子治療の臨床応用および研究の概略を述べる．