慢性肉芽腫症に対する造血幹細胞遺伝子治療 CGD遺伝子治療

摘要

小児難治性疾患の多くは単一遺伝子の異常により病気が発症する単一遺伝病であり，機能遺伝子の細胞導入により欠失した機能を補填する遺伝子治療はこれら疾患に対して劇的な治療効果を発揮する.事実，複数の原発性免疫不全症では幹細胞移植を行えなレ、患者に対し，根治療法とよべるほどの治療効果をあげ，今後もその対象疾患ば拡大していくものと思われる.ただ，現行の造血幹細胞遺伝子治療には遺伝子導入細胞の長期生着や造血系腫瘍発症の問題など解決すべき課題も多く，今後もべクタ-開発を含む技術革新はもとより，移植に準じた前処置の選択など臨床面からも積極的に取り組む必要がある.その意味で慢性肉芽腫症(CGD)への遺伝子治療の取組みは，これらの問題点を解決するうえで最適なモデルケースを提供する.