核酸医薬の新潮流

摘要

核酸医薬は，DNAやRNA等のヌクレオチドを 基本骨格としたオリゴマー化合物（ォリゴ核酸）の総 称である.ヌクレオシドの繰り返しという単純な構 造であるにもかかわらず，その作用点は多岐にわ たっており，また標的遺伝子に直接かつ特異的に作 用し得ることが大きな特徴である（表1).特に，疾 患に関係する特定の分子の機能を阻害する分子標的 薬の分野においては，核酸医薬が次世代医薬品の一 翼を担うことが期待されている.現在，多数の低分 子医薬や抗体医薬が分子標的薬として開発されてい るが，標的となる疾患に関連する分子の20%程度 しかカバーできないと言われている（図1).