小児造血器腫瘍における医薬品開発の現状と問題点

摘要

小児造血器腫瘍の治療成績は殺細胞性抗悪性腫瘍薬による化学療法の強化と造血幹細胞移植の導入により劇 的に改善した。しかし治癒率のさらなる向上と治療関連毒性の低減のためには新しい治療法の開発が不可欠である。養子T細胞療法や抗体療法に代表される免疫療法は有力な候補である。分子標的薬のdrug repositioning, 特に最近のgenome-wide studyに基づくものも注目を集めている。しかし開発には多くの障害がある。小 児医薬品開発は採算性がない,患者数が少ない,前臨床モデルがない,小児用剤系がない,小児特有の倫理的 問題がある,などの理由でそれ自体困難である。また小児造血器腫瘍の特性が開発における障害となることも ある。さらに,新薬開発のための臨床試験の方法論が,開発者側によく知られていないことも問題である。小 児造血器腫瘍における医薬品開発には多くの問題があるが,不可能な開発はないはずである。