ヒト化抗補体（C5）モノクローナル抗体「エクリズマブ」

摘要

非典型溶血性尿毒症症候群（以下aHUS）は，制御不能な補体活性化を特徴とする補体制御因子の遺伝子異常による疾患で，炎症および血栓形成を促進し，血小板減少，微小血管障害性溶血を特徴とする血栓性微小血管障害（以下TMA）を引き起こす。その結果，腎臓をはじめとして全身の重要臓器が障害を受けるという予後がきわめて不良な疾患である。エクリズマブは補体C5を特異的に阻害して，終末補体複合体の生成を抑制することにより，aHUSにおけるTMAを抑制する世界初で唯一の薬剤である。aHUS患者を対象として実施された前向きな臨床試験でエクリズマブの高い有効性と忍容性が示された。